瑪伐凱泰(Mavacamten)是一種心肌肌球蛋白選擇性的別構(gòu)可逆性抑制劑,用于治療紐約心臟協(xié)會(huì)(NYHA)心功能分級(jí)為II-III級(jí)的有癥狀梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM)成人患者,以改善患者的功能和癥狀。
瑪伐凱泰通過(guò)選擇性降低心肌肌球蛋白重鏈的ATP酶活性,可逆地抑制肌球蛋白-肌動(dòng)蛋白橫橋的過(guò)量形成,同時(shí)促使整個(gè)肌球蛋白群體轉(zhuǎn)向節(jié)能的超松弛狀態(tài),從而抑制心肌過(guò)度收縮、改善舒張順應(yīng)性及能量代謝。
在EXPLORER-CN III期臨床試驗(yàn)中,瑪伐凱泰在中國(guó)梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM)患者的Valsalva 左心室流出道峰值壓差、左心室流出道梗阻、臨床癥狀、健康狀況、心臟生物標(biāo)志物和心臟結(jié)構(gòu)等方面均顯示出改善。
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